臨床成績

PROTECT VIII(国際共同第II/III相臨床試験)
試験概要

各投与頻度におけるABRは良好な結果でした

投与頻度別の推定年間出血率(ABR)〔定期補充療法群;10~36週〕【主要評価項目】

ジビイの定期補充療法により約4割の患者で出血ゼロを実現しました

出血しなかった患者の割合(定期補充療法群;10~36週)【主要評価項目】

週1回群で良好な出血抑制効果が認められ、出血しなかった患者の割合は37.2%でした

週1回投与を継続できた群においては、ABRは0.96回/年、出血しなかった患者の割合は50%で、さらなる出血抑制効果が期待できました

5日ごと群全例で良好な出血抑制効果が認められ、
ABRは1.93回/年、出血しなかった患者の割合は44%でした

週2回投与群で、出血傾向の高い患者*1でも良好な出血抑制効果が得られました

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副作用

 

  • 安全性評価対象集団134例のうち、副作用(臨床検査値異常を含む)は12例(9.0%)(出血時補充療法群:1例、定期補充療法群:11例)に認められた。
  • 主な副作用は、頭痛2例(1.5%)であった。
  • 重篤な副作用は2例(1.5%)に認められた。[薬物過敏症、過量投与*1 各1例]
  • 投与中止に至った副作用は2例(1.5%)に認められた。[過敏症、薬物過敏症 各1例]
  • 死亡例は報告されなかった。

 

免疫原性

 

  • FⅧインヒビター:認められなかった。
  • 抗PEG-BDD-rFⅧ抗体*2および抗PEG抗体:
     6例に抗PEG-BDD-rFⅧ抗体または抗PEG抗体の陽性反応が認められたが、いずれも試験終了時には陰性であった。
  • PEGの定量:PEGの蓄積を示す結果は得られていない。
  • 抗BHK/HCP抗体*3:試験終了時点において5例で抗BHK/HCP抗体が陽性であった。
  • 4例は投与開始前の検体が陽性で、このうち3例は、投与終了時の抗BHK/HCP抗体の抗体価が、投与開始前と比べて低下していた。
  • 他の1例では、投与開始前は陰性で、試験終了時に陽性であった。抗BHK/HCP抗体の抗体価は非常に低く、また抗BHK/HCP抗体に関する有害事象は認められなかった。

*1:過量投与に関連した症状は報告されていない

*2:ジビイに対する抗体

*3:ジビイ製造の際に使用するベビーハムスター腎細胞(BHK)または宿主細胞由来タンパク質(HCP)に対する抗体

用法・用量

本剤を添付の溶解液全量で溶解し,緩徐に静脈内注射する.なお,1分間に2.5mLを超える注射速度は避けること.

通常,12歳以上の患者には,1回体重1kg当たり10~30国際単位を投与するが,患者の状態に応じて適宜増減する.

定期的に投与する場合,通常,12歳以上の患者には,体重1kg当たり30~40国際単位を週2回投与するが,患者の状態に応じて,体重1kg当たり45~60国際単位を5日に1回投与,又は体重1kg当たり60国際単位を週1回投与することもできる.

使用上の注意
8 重要な基本的注意

8.2 患者の血中に血液凝固第Ⅷ因子に対するインヒビターが発生するおそれがある.特に,血液凝固第Ⅷ因子製剤による補充療法開始後,投与回数が少ない時期(補充療法開始後の比較的早期)や短期間に集中して補充療法を受けた時期にインヒビターが発生しやすいことが知られている.本剤を投与しても予想した止血効果が得られない場合には,インヒビターの発生を疑い,回収率やインヒビターの検査を行うなど注意深く対応し,適切な処置を行うこと.

関連情報